유전자 편집기술과 밸류체인

유전자 편집 기술은 DNA 서열을 정확하게 변경할 수 있는 혁신적인 기술입니다. 주요 특징과 응용 분야는 다음과 같습니다.

기본 원리
DNA의 특정 부위를 자르고 수정하거나 새로운 유전자를 삽입하는 기술입니다.
CRISPR-Cas9이 가장 널리 알려진 유전자 편집 도구입니다.

주요 기능
유전자 제거(Disrupt)
유전자 삭제(Delete)
유전자 수정 또는 삽입(Correct or Insert)

응용 분야
유전 질환 치료: 질병 유발 유전자를 타겟팅하여 치료4
세포 치료: 암 등 다양한 질병에 대한 차세대 세포 치료제 개발
농업 및 산업: 작물 개량, 가축 육종, 산업용 미생물 개발3
연구 도구: 유전자 기능 연구를 위한 실험 모델 개발

최근 동향
크리스퍼 테라퓨틱스와 버텍스 파마슈티컬스가 개발한 '엑사셀'이 FDA 승인 검토 중
국내 툴젠의 CAR-T 세포치료제 'CTG-004' 임상 1상 진입 예정
진코어의 초소형 유전자가위 기술 플랫폼 'TaRGET' 개발

유전자 편집 기술은 의학, 농업, 산업 등 다양한 분야에서 혁명적인 변화를 가져올 잠재력을 가지고 있으며, 지속적인 연구와 윤리적 논의가 필요한 분야입니다.

유전자 편집 기술 회사의 밸류체인에서 주요 기업들은 다음과 같습니다.

1.CRISPR Therapeutics
가장 많은 특허를 보유한 선도 기업 (2021-2023년 279건)
Vertex Pharmaceuticals와 협력하여 최초의 CRISPR 기반 유전자 치료제 Casgevy 승인 획득

2. Intellia Therapeutics
임상 진행 단계에서 2위 (Phase I/II 단계 포함)
시가총액 2위 ($2.319 billion)

3. Beam Therapeutics
베이스 편집 기술을 개발하는 선도 기업
혈액, 간, 안구 질환 치료제 개발 중

4. Editas Medicine
임상 진행에서 4위 (2개 프로그램 진행 중)
안구, 혈액, 종양 관련 CRISPR 유전자 편집 기술 개발

5. Caribou Biosciences
CAR-T 세포 치료제 개발에 집중

6. Vertex Pharmaceuticals
CRISPR Therapeutics와 협력하여 Casgevy 개발 및 승인 획득

7. Illumina
응용 다양성 측면에서 1위 기업

8. Regeneron Pharmaceuticals
특허 출원 수 6위 (124건)

9. Sangamo Therapeutics
유전자 편집 및 세포 치료제 개발

CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics, Beam Therapeutics는 기술 개발과 임상 진행에서 선도적인 위치를 차지하고 있습니다.

그리고, 가장 많은 투자자들을 보유한 관심을 기업은 CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) 입니다.